Der Gemeinsame Bundesausschuss (G-BA) hat Lumacaftor/ Ivacaftor (Orkambi®) zur Therapie der cystischen Fibrose (CF) einen beträchtlichen Zusatznutzen gegenüber zweckmäßigen Vergleichstherapien zugesprochen. Der Zusatznutzen gilt für CF-Patienten ab zwölf Jahren mit homozygoter F508del-Mutation im CFTR-Gen. Orkambi® ist das einzige zugelassene Medikament, das an dieser Mutation und damit am zugrunde liegenden Basisdefekt der cystischen Fibrose ansetzt. Der CFTR-Korrektor Lumacaftor erhöht die Menge an CFTR-Proteinen an der Zelloberfläche, während Ivacaftor den Chloridionen-Transport durch den CFTR-Proteinkanal verstärkt. In den zulassungsrelevanten Studien führte die Behandlung mit dem Kombinationspräparat gegenüber Plazebo zu einer signifikanten Steigerung der Lungenfunktion und Reduktion pulmonaler Exazerbationen.
Therapie-Optionen
Praxis-Depesche 10/2016