Alle Artikel zur Indikation ICD D56.1

Sichelzellkrankheit/Beta-Thalassämie

Zulassung einer auf CRISPR/Cas9-Geneditierung basierenden Therapie in der EU für 2024 erwartet

Der Ausschuss für Humanarzneimittel (CHMP) der Europäischen Arzneimittel-Agentur (EMA) hat kürzlich ein positives Votum für die bedingte Zulassung von Exagamglogene autotemcel (Exa-cel) für die Behandlung der schweren Sichelzellkrankheit (SCD) und der ...

Kasuistik

Neue Gentherapie bei Beta-Thalassämie und Sichelzellkrankheit

Bei zwei Patientinnen wurden hämatopoetische Zellen mit dem CRISPR-Cas9- Nuclease-System genetisch so verändert, dass sie fetales Hämoglobin produzieren.

Hämatopoetische Erkrankungen

Neue Therapieoption bei chronischer Anämie

Kennzeichnend für hämatopoetische Erkrankungen wie die β-Thalassämie oder myelodysplastische Syndrome ist die chronische Anämie. Betroffene sind deshalb auf regelmäßige Transfusionen von Erythrozytenkonzentraten angewiesen. Der vor kurzem zugelassene ...

Hämoglobinopathien bald heilbar?

Gentherapie bei ß-Thalassämie erfolgreich

Bislang stellt die allogene Stammzelltransplantation die einzige kurative Therapieoption für Patienten mit einer ß-Thalassämie dar. Findet sich jedoch kein passender Knochenmarkspender, sind lebenslang Erythrozytentransfusionen sowie die Gabe von Eisenchelatoren ...