Perspektive
Neuro-Depesche 10/2021
EU-Zulassung für Vutrisiran bei hATTR eingereicht
Vutrisiran (Alnylam) ist ein RNAi-Therapeutikum, das sich in der Entwicklung zur Behandlung der hereditären Transthyretinvermittelten (hATTR)-Amyloidose bei Erwachsenen mit Polyneuropathie befindet. Es blockiert die Produktion des Wildtypund des varianten Transthyretin (TTR)-Proteins. Auf Grundlage der positiven Neunmonatsdaten der Phase-III-Studie HELIOS-A, nach denen das Medikament den primären und alle sekundären Endpunkte (Neuropathie, Lebensqualität und Gehgeschwindigkeit) mit Signifikanz erreichte, hat Alnylam am 16. September 2021 bei der EMA den Antrag auf Marktzulassung (MAA) für Vutrisiran eingereicht. Im Falle der Zulassung wird das Medikament eine neue, einmal vierteljährlich subkutan verabreichte Therapieoption für Patienten mit hATTR-Amyloidose darstellen.
ICD-Codes:
G62.9