Late-onset Morbus Pompe
Könnte eine vermehrte körperliche Aktivität bei Patienten mit einer spät begonnenen Glykogenspeicherkrankheit Typ II (M. Pompe) den zunehmenden muskulären Funktionseinschränkungen entgegenwirken? Niederländische Forscherinnen führten dazu eine kleine...
Verlängerung der COMET-Studie zum ‚Late onset‘ Morbus Pompe (LOPD)
In der Verlängerung der randomisierten kontrollierten Phase-III-Studie COMET wurden die Wirksamkeit und Sicherheit von Avalglucosidase Alfa bei Patienten mit spät einsetzender Pompe-Krankheit (LOPD) nach 97 Wochen untersucht. Die Effekte der Enzymersatztherapie (ERT) blieben bei ...
Neurofilament light chain (NfL) und Kognition
Eine Studie befasste sich mit den Spiegeln an Neurofilament light chain (NfL) und der Kognition bei Patienten mit klassischem infantilem Morbus Pompe.